阿糖胞苷主要適用于成人和兒童急性非淋巴細胞性白血病的誘導緩解和維持治療。它對其它類型的白血病也有治療作用，如：急性淋巴細胞性白血病、慢性髓細胞性白血病（急變期）。本品可單獨或與其它抗腫瘤藥聯(lián)合應用；聯(lián)合用藥療效更好。如果無維持治療，阿糖胞苷誘導的緩解很短暫。本品曾實驗性地用于其它不同腫瘤的治療。一般而言，僅對少數(shù)實體腫瘤患者有效。含阿糖胞苷的聯(lián)合治療方案對兒童非何杰金氏淋巴瘤有效。伴或不伴其它腫瘤化療藥，2-3g/m2高劑量的阿糖胞苷在1-3小時內靜脈滴注，每12小時一次，共2-6天，對高危白血病、難治性和復發(fā)性急性白血病有效。本品單獨或與其它藥物聯(lián)合（甲氨蝶呤，氫化可的松琥珀酸鈉）鞘內應用可預防或治療腦膜白血病。

本品口服無活性。根據(jù)所用治療方案設定不同的給藥方法和療程。本品可供靜脈滴注，注射，皮下注射或鞘內注射。與緩慢的靜脈滴注相比﹐給予快速靜脈注射時患者能耐受更高的劑量。這個現(xiàn)象可能與快速注射后﹐藥物迅速失活及短時間內高濃度的藥物作用于可疑正常細胞和腫瘤細胞有關。正常和腫瘤細胞對這些不同的給藥方法的反應似是類似的﹐沒有證據(jù)表明兩種給藥方式中的哪一種更具臨床優(yōu)勢。詳見說明書。