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[/h Moleculin Biotech是一家臨床生物制藥公司，專注于開發(fā)一系列用于治療高度耐藥腫瘤的腫瘤候選藥物。最近，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局已授予安娜霉素快速通道指定(FTD)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(AML)。

快速通道認(rèn)證(FTD)旨在加快藥物開發(fā)和嚴(yán)重疾病的快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重的未滿足醫(yī)療需求。實(shí)驗(yàn)藥物的快速認(rèn)證意味著制藥公司可以在研發(fā)階段更頻繁地與FDA互動(dòng)。在提交上市申請(qǐng)后，如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，他們有資格獲得加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審查。此外，他們也有資格接受滾動(dòng)審查。這意味著制藥公司可以將其生物產(chǎn)品許可證申請(qǐng)(BLA)或新藥申請(qǐng)(NDA)的已完成部分提交給FDA進(jìn)行審查，而不必等到每個(gè)部分完成后再審查整個(gè)BLA或NDA。

安那霉素是新一代蒽環(huán)類藥物，幾乎沒(méi)有心臟毒性，可以避免多藥耐藥。它在急性髓系白血病細(xì)胞系中表現(xiàn)出更強(qiáng)的療效，并且在未能進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理治療的患者中表現(xiàn)出療效。目前，安那霉素正被開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者。

在過(guò)去的50年里，蒽環(huán)類藥物一直是AML治療的基石，它與另一種化療藥物阿糖胞苷聯(lián)合使用。這種組合通常被稱為& ldquo7+3誘導(dǎo)療法。目的是誘導(dǎo)足夠的緩解，使骨髓移植成功。目前，大多數(shù)AML患者唯一可行的長(zhǎng)期選擇是骨髓移植，這在相當(dāng)多的患者中是成功的。然而，為了獲得骨髓移植的資格，患者必須首先通過(guò)誘導(dǎo)治療獲得成功。不幸的是，目前的誘導(dǎo)療法只對(duì)大約20%的患者有效。

阿霉素(doxorubicin)是用于急性白血病患者誘導(dǎo)治療的主要蒽環(huán)類藥物之一。據(jù)報(bào)道，這種藥物的年收入超過(guò)7億美元。雖然獲批的蒽環(huán)類藥物(如多柔比星)非常重要并取得了成功，但它們都具有心臟毒性，可能導(dǎo)致心臟損傷并限制劑量。此外，被治療的腫瘤細(xì)胞通常對(duì)一線蒽環(huán)類藥物具有或產(chǎn)生耐藥性，通常是通過(guò)所謂的& ldquo多藥耐藥性。它可以消除目前的蒽環(huán)類藥物，并限制治療的有效性。因此，對(duì)于絕大多數(shù)患者來(lái)說(shuō)，仍然沒(méi)有有效的治療方法，大多數(shù)患者很快就會(huì)死于白血病。

安那霉素有機(jī)會(huì)成為一種完全改變游戲規(guī)則的藥物。這種藥物是一種獨(dú)特的新一代蒽環(huán)類藥物，具有脂質(zhì)體配方(也稱為& ldquo左旋安那霉素；)，旨在消除心臟毒性并避免通常優(yōu)于目前批準(zhǔn)的蒽環(huán)類藥物的多藥耐藥機(jī)制。在用于測(cè)試心臟毒性的動(dòng)物模型中，已證明安娜霉素沒(méi)有心臟毒性。在針對(duì)白血病的人體臨床試驗(yàn)中，安那霉素的劑量限制毒性遠(yuǎn)低于阿霉素(用于誘導(dǎo)治療的主要一線蒽環(huán)類藥物之一)。

此前，安那霉素已在6項(xiàng)臨床試驗(yàn)和114例患者中進(jìn)行了試驗(yàn)，其中包括2項(xiàng)以白血病為重點(diǎn)的臨床試驗(yàn)，用于治療復(fù)發(fā)或難治的一線誘導(dǎo)治療患者。在這些研究中，很少或沒(méi)有心臟毒性的報(bào)道。

分子公司董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官沃爾特·克萊普說(shuō)。我們非常高興安娜霉素獲得了快速通道資格，這不僅使我們有資格獲得加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審查，而且在確認(rèn)我們正在努力解決的主要未滿足需求方面發(fā)揮了重要作用。目前，安那霉素已分別在美國(guó)和歐洲進(jìn)行了AML的一期和二期試驗(yàn)，近期公布了積極的中期頂線數(shù)據(jù)。& rdquo