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【/h/】羅氏集團(tuán)近日宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)治療甲型血友病的重量級(jí)藥物Hemlibra (Emilizumab-KxWh)作為日常預(yù)防性治療，治療體內(nèi)無(wú)第八因子抑制劑的甲型血友病患者，從而預(yù)防或緩解頻繁出血。目前，Hemlibra是血友病A患者唯一一種有無(wú)VIII因子抑制劑的預(yù)防性療法，允許患者每周、每?jī)芍芑蛎克闹芙邮芤淮纹は伦⑸洹?/p>

甲型血友病是一種嚴(yán)重的遺傳疾病。當(dāng)健康人出血時(shí)，一種叫做因子ⅷ的凝血蛋白會(huì)將因子IXa和因子X(jué)聚集在一起，從而觸發(fā)凝血過(guò)程，幫助止血。但由于缺乏第八因子，A型血友病患者的血液無(wú)法正常凝固，導(dǎo)致無(wú)法控制的自發(fā)性出血。全球約有32萬(wàn)甲型血友病患者，其中50-60%病情嚴(yán)重。血友病A患者可能會(huì)經(jīng)常出血，尤其是在關(guān)節(jié)或肌肉處，引起疼痛、慢性腫脹、畸形、行動(dòng)不便和長(zhǎng)期關(guān)節(jié)損傷等嚴(yán)重的健康問(wèn)題。在血友病A替代治療的治療過(guò)程中，可能會(huì)出現(xiàn)一種嚴(yán)重的并發(fā)癥，即患者體內(nèi)產(chǎn)生第八因子抑制劑。它是人體免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的一種抗體，可以結(jié)合和阻斷替代因子VIII，使其很難甚至不可能達(dá)到可以控制出血的水平。因此，甲型血友病患者迫切需要一種安全有效的治療方法來(lái)幫助他們降低疾病帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)。

Hemlibra是一種雙特異性因子IXa和因子x抗體，能夠聚集激活自然凝血級(jí)聯(lián)所需的因子IXa和因子x，幫助血友病a患者恢復(fù)凝血功能。Hemlibra是一種預(yù)防性皮下注射療法，由羅氏子公司初蓋制藥有限公司發(fā)現(xiàn)，由初蓋、羅氏、基因泰克聯(lián)合開(kāi)發(fā)。去年11月，Hemlibra被批準(zhǔn)用于體內(nèi)含有因子ⅷ抑制劑的甲型血友病成人和兒童的常規(guī)預(yù)防性治療。該藥還獲得了治療體內(nèi)無(wú)第八因子抑制劑的甲型血友病的突破性療法鑒定和優(yōu)先評(píng)價(jià)資格。

這一批準(zhǔn)是基于哈弗EN 3和哈弗EN 4在三期試驗(yàn)中的陽(yáng)性檢測(cè)結(jié)果。在HAVEN 3 3期試驗(yàn)中，71名12歲以上的血友病A青少年和成人被分為兩組，一組每周接受一次hemlibra預(yù)防治療(n=36)，另一組每?jī)芍芙邮芤淮蜨emlibra預(yù)防治療(n=35)。兩組出血情況減少96%(95%可信區(qū)間:92.5；98.0，p<。0.0001)和97%(95%置信區(qū)間:93.4；98.3，p<。0.0001)，并且與非預(yù)防性治療組(n=18)相比，所有與出血相關(guān)的終點(diǎn)顯示出顯著較低的結(jié)果，并且安全性也是良好的。此外，在一項(xiàng)試驗(yàn)(n=48)中，Hemlibra實(shí)現(xiàn)了68%(95% CI: 48.6)的出血減少，在該試驗(yàn)中，先前接受因子ⅷ的傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)治療的患者轉(zhuǎn)而接受Hemlibra的預(yù)防性治療。80.5，p<。0.0001).在HAVEN 4的單臂3期試驗(yàn)中，41例甲型血友病患者每四周接受一次預(yù)防性治療，使用(n=5)和不使用(n=36)因子ⅷ抑制劑的患者顯示出良好的出血控制結(jié)果，且安全性良好。

& ldquo；許多體內(nèi)沒(méi)有第八因子抑制劑的甲型血友病預(yù)防性治療需要患者每周注射幾次。即使注射后，患者仍然會(huì)有出血，因此他們迫切需要新的治療方法來(lái)改善他們的生活。& rdquo密歇根兒童醫(yī)院的血液學(xué)家邁克爾·卡拉漢博士說(shuō):Hemlibra是針對(duì)整個(gè)A型血友病患者群體的重大新藥，也是近20年來(lái)首個(gè)實(shí)現(xiàn)突破的新藥。Hemlibra可以減少出血，使患者只需要每周注射一次，每?jī)芍芑蛎克闹茏⑸湟淮巍? rdquo

& ldquo；Hemlibra的獲批證明我們的突破性科學(xué)和新藥研發(fā)成果有望被重新定義& lsquo標(biāo)準(zhǔn)療法。，& rdquo羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管桑德拉·霍寧博士說(shuō):在四項(xiàng)重點(diǎn)研究中獲得良好的療效和安全性結(jié)果后，Hemibra已成為FDA批準(zhǔn)的唯一一種治療血友病A的預(yù)防藥物，無(wú)論是否使用第八因子抑制劑。我們感謝血友病患者對(duì)這種新療法的支持，現(xiàn)在我們終于可以向所有血友病患者介紹這種療法了。

參考文獻(xiàn):

[1]美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)羅氏的:沒(méi)有第八因子抑制劑的血友病甲。檢索于2018年10月5日，來(lái)自https://www . Roche . com/media/releases/med-cor-2018-10-04c . htm

[2]出血減少97%！羅氏重型血友病藥物3期數(shù)據(jù)為陽(yáng)性。檢索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/n4Gw9mjlug2w7_WsSVPyTw.

[2]重！20年來(lái)第一種新的血友病藥物今天獲得批準(zhǔn)。檢索日期:2018年10月5日，https://mp.weixin.qq.com/s/QzKBJ-y7UHhxGWNGwtf7jg.