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導(dǎo)語:據(jù)路透社報(bào)道，這種書叫& ldquoGlybera & rdquo該藥物用于治療脂蛋白酯酶缺乏性遺傳病(LPLD)患者。它由荷蘭生物技術(shù)公司UniQure開發(fā)制造，意大利卡西制藥集團(tuán)是其營銷合作伙伴。Glybera展示了單一療法如何修復(fù)有缺陷的基因，這可能會(huì)顛覆傳統(tǒng)的制藥商業(yè)模式。

極高的價(jià)格

經(jīng)過25年的實(shí)驗(yàn)，幾經(jīng)波折，基因治療終于通過將矯正基因轉(zhuǎn)移到有缺陷的細(xì)胞上，向患者拋出了救命稻草，但其高昂的價(jià)格對患者來說是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)。

2012年10月，Glybera在歐盟獲批，但上市日期推遲了兩年，用于跟蹤收集患者治療后長達(dá)6年的隨訪數(shù)據(jù)。所有這些患者都符合Glybera在歐盟的標(biāo)簽適應(yīng)癥要求。

現(xiàn)在凱西公司已經(jīng)向德國聯(lián)邦聯(lián)合委員會(huì)(G-BA)提交了定價(jià)材料，藥物的評估將于2015年4月底發(fā)布。藥品生產(chǎn)企業(yè)認(rèn)為，每瓶零售價(jià)應(yīng)為53000歐元，出廠價(jià)應(yīng)為43870歐元。

在臨床試驗(yàn)中，一名平均體重62.5公斤的典型LPLD患者需要21瓶Glybera進(jìn)行42次注射，因此一名患者需要在藥物上花費(fèi)111萬歐元。在德國藥品價(jià)格體系下，最終價(jià)格將享受7%的折扣。根據(jù)德國相關(guān)規(guī)定，新藥上市價(jià)格的有效期為前12個(gè)月。

凱西公司發(fā)言人證實(shí)了上述上市價(jià)格。& ldquo第一次商業(yè)治療預(yù)計(jì)在2015年上半年。& rdquo她補(bǔ)充說，藥品的最終價(jià)格將在G-BA做出結(jié)論并與法定醫(yī)療保險(xiǎn)基金協(xié)商后確定。

Uniure將獲得銷售額23%~30%的凈傭金。該公司表示，EU的定價(jià)是其合作伙伴Casey Company的事，但Uniure計(jì)劃在12月1日于紐約舉行的投資者會(huì)議上討論Glybera的定價(jià)。

基準(zhǔn)產(chǎn)品

由于歐洲可能只有150~200名患者有資格使用Glybera，即使該藥價(jià)格昂貴，對醫(yī)保預(yù)算影響不大，但由于被視為未來基因治療的標(biāo)桿，該藥仍受到社會(huì)各界的密切關(guān)注。

目前，UniQure也在尋求美國Glybera的批準(zhǔn)，并表示希望2018年通關(guān)順利。2004年，中國成為第一個(gè)批準(zhǔn)基因治療產(chǎn)品商業(yè)化用于癌癥治療的國家，但之前歐美國家沒有批準(zhǔn)任何基因治療，Glybera是西方世界第一個(gè)。

基因修復(fù)技術(shù)的支持者堅(jiān)持認(rèn)為，這是一種具有成本效益的治療方法，可以永久治愈許多患者，盡管成本很高。

至于Glybera，Casey表示，年化成本并不比其他罕見疾病中使用的一些昂貴的酶替代療法高，而且該藥物已被證明至少6年有效。Glybera是一種脂蛋白脂肪酶，在注射到患者體內(nèi)后，利用無害的修飾病毒轉(zhuǎn)移有效的基因拷貝。

目前，UniQure也在進(jìn)行血友病的基因治療研究，也在進(jìn)行心力衰竭研究的早期項(xiàng)目。一旦成功，基因治療可能不僅限于罕見疾病。

一些行業(yè)分析師預(yù)測，一旦試驗(yàn)成功，基因藥物治療將帶來更多的常見疾病，成本也會(huì)更低，因?yàn)橹圃焐虘?yīng)該能夠從更大的患者群體中收回R&D的投資。

在基因治療市場，UniQure的競爭對手包括SparkTherapeutics和BluebirdBio。本月6日，美國美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予Spark Therapeutics SPK-RPE65突破性療法地位，用于治療基因突變導(dǎo)致的夜盲癥。藍(lán)鳥生物科技致力于研發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)和血液系統(tǒng)疾病的藥物。

在過去的一年半時(shí)間里，藍(lán)鳥生物科技和UniQure在納斯達(dá)克成功上市，反映出投資者對這一領(lǐng)域的興趣日益濃厚。

在全球各大制藥公司中，拜耳今年宣布以2.52億美元的價(jià)格拿下了Dimension Therapeutics的血友病基因治療項(xiàng)目，而諾華最近剛剛成立細(xì)胞與基因治療部門。