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住房政策一勞永逸！Spyryx籌集了1800萬(wàn)美元來(lái)開發(fā)新的通用囊性纖維化療法。

一勞永逸！Spyryx籌集了1800萬(wàn)美元來(lái)開發(fā)新的通用囊性纖維化療法。資料來(lái)源:生物谷2015-05-09 14:36。

2015年5月9日/brunen/-囊性纖維化(CF)是一種罕見的遺傳性疾病，由CFTR基因突變導(dǎo)致CFTR蛋白功能缺陷或喪失，已困擾全球約7萬(wàn)人。CFTR蛋白通常調(diào)節(jié)細(xì)胞膜中的離子轉(zhuǎn)運(yùn)，基因突變會(huì)導(dǎo)致蛋白產(chǎn)物功能的破壞或喪失。當(dāng)細(xì)胞膜離子運(yùn)輸中斷時(shí)，某些器官的粘液包被的粘度會(huì)增厚。這種疾病的一個(gè)主要特征是呼吸道中積累了厚厚的粘液，導(dǎo)致呼吸困難和反復(fù)感染。

2014年，Vertex Pharmaceuticals憑借其Kalydeco在該領(lǐng)域取得了巨大成功。然而，到目前為止，這種疾病還沒有治愈的方法。Kalydeco也只對(duì)全球5%的CF患者有效。其中一個(gè)原因是導(dǎo)致這種疾病的基因缺陷很多，研究人員很難找到對(duì)抗這種疾病的“靈丹妙藥”。

然而最近，Spyryx Biosciences認(rèn)為它可能找到了徹底解決這個(gè)問題的關(guān)鍵。Spyryx公司的新療法是基于北卡羅來(lái)納大學(xué)教授羅伯特·塔蘭的最新研究成果。Robert Tarran發(fā)現(xiàn)，一種名為SPLUNC1的調(diào)節(jié)蛋白與cf患者的呼吸性脫水直接相關(guān)，而后者是導(dǎo)致CF患者肺部出現(xiàn)致命癥狀的主要元兇之一。一般來(lái)說，身體會(huì)調(diào)節(jié)呼吸上皮應(yīng)該通過這種蛋白質(zhì)吸收多少水分。Spyryx公司的研究人員開發(fā)了一種模擬SPLUNC1蛋白功能的多肽藥物，以逆轉(zhuǎn)呼吸脫水過程。這一新想法表明，科學(xué)家有望為所有遺傳缺陷患者開發(fā)一種新型CF。這一希望也直接促使迦南合伙人、哈特拉斯創(chuàng)投合伙人、5AM Ventures等知名投資公司攜手參與Spyryx公司的A輪融資。

此外，Spyryx公司的這種新療法也被認(rèn)為有望應(yīng)用于慢性阻塞性肺炎(COPD)的治療。和囊性纖維化一樣，目前也沒有能徹底治愈慢阻肺的藥物。因此，一旦Spyryx的想法實(shí)現(xiàn)，將直接導(dǎo)致該領(lǐng)域藥物治療的重大變革。(Bioon.com生物谷)

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Spyryx Biosciences以一種新的方式治療囊性纖維化，籌集了1800萬(wàn)美元