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今天，致力于為罕見(jiàn)病患者開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司Enzyvant Sciences宣布，F(xiàn)DA已接受其RVT-802的生物制劑許可證(BLA)申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審查資格。RVT-802是一種新的基于組織的再生療法，旨在治療兒童先天性無(wú)精子癥。預(yù)計(jì)該申請(qǐng)將于2019年12月獲得批準(zhǔn)。

在美國(guó)，每年大約有20名先天性無(wú)胸腺兒童出生。由于出生時(shí)沒(méi)有胸腺，不可能產(chǎn)生抗感染和調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)所必需的功能正常的T細(xì)胞，導(dǎo)致嚴(yán)重的免疫缺陷。先天性無(wú)精子癥與完全性遺傳異常(cDGA)、CHARGE綜合征和FOXN1缺乏有關(guān)。由于容易感染，兒童通常在2歲前死亡。目前，F(xiàn)DA還沒(méi)有批準(zhǔn)這種疾病的治療方法。

[/h/t細(xì)胞從骨髓干細(xì)胞開(kāi)始，然后轉(zhuǎn)移到胸腺完全發(fā)育。這個(gè)過(guò)程。對(duì)來(lái)自嬰兒胸腺組織的RVT-802進(jìn)行處理和培養(yǎng)，然后植入兒童股四頭肌。兒童骨髓干細(xì)胞遷移到植入的組織產(chǎn)品中，并被訓(xùn)練成具有免疫活性的新生T細(xì)胞。隨著T細(xì)胞產(chǎn)生能力的恢復(fù)，可以進(jìn)一步恢復(fù)免疫系統(tǒng)的功能和機(jī)體對(duì)抗感染的能力。

RVT-802療法是基于杜克大學(xué)瑪麗·路易斯·馬克特教授的研究成果。這些發(fā)現(xiàn)已經(jīng)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》和許多其他同行評(píng)審的科學(xué)期刊和臨床出版物上。2016年，恩澤萬(wàn)特與杜克大學(xué)簽署了開(kāi)發(fā)RVT-802的全球獨(dú)家許可協(xié)議。RVT-802已獲得美國(guó)食品和藥物管理局頒發(fā)的突破性療法認(rèn)證、先進(jìn)再生醫(yī)學(xué)(RMAT)認(rèn)證、罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)證和孤兒藥資格。

▲Enzyvant的研發(fā)管線(來(lái)源:Enzyvant官網(wǎng))。

RVT-802的BLA應(yīng)用是基于證明其長(zhǎng)期有效性的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。共有93名兒童接受了RVT-802，其中85名符合納入療效分析的標(biāo)準(zhǔn)。Kaplan-Meier估計(jì)治療后第一年和第二年的生存率分別為76%(66%-84%)和75%(66%-83%)。對(duì)于治療后存活超過(guò)12個(gè)月的兒童，他們的10年估計(jì)存活率為93%。

恩濟(jì)萬(wàn)特公司首席執(zhí)行官拉謝爾·雅克先生說(shuō):恩澤萬(wàn)特為推廣RVT-802感到自豪，這是一種大膽而革命性的再生療法。拯救先天性手足無(wú)措嬰幼兒生命的緊迫性促使我們與杜克大學(xué)建立了合作伙伴關(guān)系，并繼續(xù)激勵(lì)我們以專注的態(tài)度走向未來(lái)的認(rèn)可。RVT-802作為一次性治療的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)，不斷增強(qiáng)其挽救和保護(hù)生命的潛在價(jià)值。& rdquo

參考文獻(xiàn):

[1] Enzyvant宣布美國(guó)食品和藥物管理局接受RVT-802的生物制劑許可申請(qǐng)和優(yōu)先審查狀態(tài)，這是一種針對(duì)兒童先天性心臟病的基于組織的新型研究性再生療法。檢索自2019年6月5日，https://www.biospace.com/article/releases/ enzyvant-宣布-FDA-接受-生物制品-許可-申請(qǐng)-bla-和-優(yōu)先權(quán)-審查-rvt-802-一種新的基于研究組織的再生療法-治療小兒先天性疾病/

[2]快遞|兒童遺傳病創(chuàng)新治療被FDA認(rèn)定為突破性治療。2019年6月5日從https://mp.weixin.qq.com/s/duiO_UZzd9wKt05Sq5-YbQ.取回

[3]快遞|罕見(jiàn)病突破療法提交滾動(dòng)上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)年底完成。2019年6月5日從https://mp.weixin.qq.com/s/qIebJYFc_GJh73WUz4GWIA.取回