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16日，F(xiàn)DA宣布批準(zhǔn)UroGen Pharma開發(fā)的Jelmyto(絲裂霉素凝膠)上市，用于治療低度上尿路上皮癌(UTUC)。根據(jù)新聞稿，這是針對這一特定患者群體的第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的藥物療法。

大多數(shù)尿路上皮癌發(fā)生在膀胱，而UTUC發(fā)生在腎臟或輸尿管，可阻斷輸尿管或腎臟，導(dǎo)致部分患者腫脹、感染和腎功能損害。UTUCs可分為低度惡性腫瘤或高度惡性腫瘤。一般來說，低度惡性腫瘤無侵襲性，很少從腎臟或輸尿管擴(kuò)散。然而，它們經(jīng)常復(fù)發(fā)。通常，治療的目的是治療可見的腫瘤并盡量保留尿路。

Jelmyto是一種烷基化藥物，可以抑制DNA轉(zhuǎn)錄成RNA，停止蛋白質(zhì)的合成，剝奪癌細(xì)胞的增殖能力。獲得了FDA授予的快速通道資格、孤兒藥資格、優(yōu)先審評資格和突破性治療認(rèn)證。

FDA的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)涉及71名低級別UTUC患者。結(jié)果顯示，71例患者中有41例(58%)完全緩解。在治療開始后的一年內(nèi)，19名獲得完全緩解的患者(46%)在12個(gè)月時(shí)繼續(xù)獲得完全緩解。

& ldquo；雖然我國的重點(diǎn)是抗擊新冠肺炎疫情，但癌癥患者及其獨(dú)特需求仍是FDA的重中之重。& rdquo美國食品和藥物管理局癌癥卓越中心主任、藥物評估和研究中心癌癥疾病辦公室代理主任理查德·帕茲杜爾博士說:在這個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻，我們將繼續(xù)加快腫瘤產(chǎn)品的開發(fā)。我們的工作人員正在繼續(xù)與藥物研究人員、學(xué)術(shù)研究人員和患者倡導(dǎo)者會面，以促進(jìn)癌癥藥物、生物產(chǎn)品和裝置的協(xié)調(diào)審查。& rdquo

Pazdur博士補(bǔ)充道:& ldquo這是第一個(gè)被批準(zhǔn)用于低級別UTUC患者的治療。許多患者之前需要進(jìn)行根治性手術(shù)，這意味著完全切除受影響的腎臟、輸尿管和膀胱袖帶。Jelmyto首次為這些患者提供了替代治療選擇。& rdquo

參考文獻(xiàn):

[1]美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)低級別上尿路上皮癌的首次治療。檢索日期:2020-04-16，來自https://www . FDA . gov/news-events/press-notifications/FDA-approves-first-therapy-therapy-治療-低級別-上尿路-尿路上皮癌