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誰來護送醫(yī)學孤兒？罕見病期待醫(yī)保新機制。如果一種罕見病已經(jīng)從不治之癥中治愈，但這種救命藥價值更高，這少數(shù)人對救命藥的需求是否應該定義為基本醫(yī)療需求？
8月10日，醫(yī)保局、財政部印發(fā)《關于建立醫(yī)保待遇清單制度的意見》，并附全國醫(yī)保待遇清單(2020年版)。2020年醫(yī)保待遇清單嚴格規(guī)定了基本醫(yī)療保險基金的支付范圍，進一步明確了基本醫(yī)療保險基金只有進入國家基本藥物目錄才能支付。
我們對罕見腎臟疾病進行了回顧性研究，其中誤診時間長達33年。期間，患者反復去了十幾家醫(yī)院，使用了很多不適合自己的藥物，非常痛苦。全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院教授、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁杰就舉了這樣一個例子。
由于缺乏對疾病的認識和有效的診療方案，罕見病患者面臨誤診率高、漏診率高、用藥困難等問題，被稱為醫(yī)學孤兒。以MPSII為例，患者的診斷一般會面臨很多波折，有的甚至超過50次，從開始治療到確診大概需要5、6年的時間，非常常見。不幸的是，MPSII造成的器官系統(tǒng)損傷幾乎是不可逆的。疾病的早期診斷和及時治療可以預防和延緩疾病的進展，避免嚴重的并發(fā)癥，促進患者的生長發(fā)育?！?br/】確診后無藥可用，但藥可用卻不能用，這也讓罕見病患者的生存之路陷入困境。世界上已知的罕見病約有7000種，真正可用于醫(yī)學的只有5%-10%。然而，只有不到10%的罕見病患者面臨有藥可用，但難以承擔醫(yī)療費用的情況。
眾所周知，除了一些地方政策外，大多數(shù)罕見病都不在醫(yī)保范圍內。根據(jù)《第一批罕見病目錄》統(tǒng)計，預計未來三年我國將有60種罕見病藥物上市。其中，有12種其他治療藥物已在國內注冊批準，未納入國家醫(yī)保目錄，年治療費用超過100萬元。
針對這種情況，上海市衛(wèi)生與健康發(fā)展研究中心主任金春林教授認為，目前仍有不少罕見病年治療費用超過50萬元。對于這些患者，可以探索醫(yī)療與社會多元化支付相結合的方式，比如設立醫(yī)保報銷額度，每年報銷30萬元，超過醫(yī)保支付，可以通過社會多元化支付，利用人口優(yōu)勢，共擔風險來解決。在一些歐洲國家，罕見病患者的醫(yī)療保險費用占衛(wèi)生總支出的比例不到1%，而美國不到2%。由此可見，雖然稀有藥物的成本很高，但實際患者數(shù)量非常有限，因此支付方的整體壓力其實是可以控制的，稀有患者的醫(yī)保費用在各方面都是可行的。
丁杰教授是老委員，連任三屆。近年來，他一直致力于推動我國罕見病醫(yī)療保障機制的建立。2020年5月20日，丁杰專員提出《關于建立我國罕見病醫(yī)療保險1+4多方支付機制的議案》。目前，一些罕見疾病可以用藥物治療，但藥物價格昂貴。對于患者來說，該方案旨在從無藥可用到無藥可用，逐步推進罕見病醫(yī)療保險多方支付機制。
丁杰說:“1”是這種多方支付模式的核心。只有當《第一批罕見病名錄》中的相關藥品逐步納入醫(yī)保和國家基本醫(yī)療保險目錄，或者在政策允許的情況下，才能進入省級統(tǒng)籌范圍，‘4’才能發(fā)揮輔助作用，逐步建立專項救助，整合社會資源，引入商業(yè)保險，為患者個人付費。【/br/】北京市醫(yī)學會罕見病分會副主任委員王琳教授也分享了對藥品保障機制的看法和期待，并對這種支付模式表示贊同。她說，中國醫(yī)療保障制度正在發(fā)生翻天覆地的變化，從無到有，初步實現(xiàn)基本和廣泛覆蓋，14億人享受基本醫(yī)療保險制度。2020年3月5日，國務院發(fā)布《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，其中提到要提高參保人員待遇，關注重大疾病和多樣化需求。需要建立多層次的醫(yī)療保障體系，滿足不同層次患者的需求，避免因病致貧。對稀有和高價值藥物的保護就是其中之一。
在基本醫(yī)療保障和醫(yī)療救助的基礎上，補充醫(yī)療、商業(yè)健康保險、慈善互助等制度，共同組織全國醫(yī)療保障體系建設網(wǎng)絡。這些方面都要重視稀有藥物，尤其是商業(yè)健康保險?，F(xiàn)在中國有170多個省、市、地區(qū)有商業(yè)健康保險。建議商業(yè)健康保險關注稀有藥物，尤其是目錄外藥物。同時，我們的藥品進入商業(yè)保險的方式也值得探索，比如罕見病患者進入商業(yè)健康保險。建議商業(yè)健康保險也要建立包括清單外藥品和罕見病藥品在內的藥品清單，通過商業(yè)健康保險解決部分患者負擔。
