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10月9日，亞盛藥業(yè)宣布，美國FDA近日授予該公司兩項孤兒藥資格，即MDM2-p53抑制劑APG-115和Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252，用于治療急性髓系白血病(AML)和小細胞肺癌(SCLC)。截至目前，亞盛藥業(yè)已獲得4個在研新藥的6項FDA孤兒藥資格。

& ldquo；孤兒藥& rdquo又稱罕見病藥物，是指用于預防、治療和診斷罕見病的藥物。在美國，罕見病是指患者少于20萬的疾病。美國從1983年開始實施《孤兒藥法案》，給予企業(yè)相關政策支持，鼓勵罕見病藥物的研發(fā)。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，將有助于該藥在美國后續(xù)研發(fā)和商業(yè)化中享受一定的政策支持，包括減免臨床試驗費用、免除NDA申請費、研發(fā)資助等。特別是該藥在適應癥獲批上市后，可在美國市場獲得7年的專有權。

用于急性髓系白血病的MDM2-p53抑制劑APG-115。

AML是一種高度異質性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，主要是老年患者的疾病，確診時的中位年齡為68歲。根據(jù)美國國家癌癥研究所的最新seer(監(jiān)測流行病學和最終結果計劃)數(shù)據(jù)，2020年美國將有19940例新診斷的AML病例，估計將有11180人死于該疾病。雖然近年來AML的治療取得了一些進展，但AML的5年生存率為25%-30%，臨床需求仍較大且未得到滿足。

【/h/根據(jù)新聞稿，APG-115是中國第一個進入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，并在中國和美國啟動了多項治療實體瘤和血液腫瘤的臨床研究。

Bcl-2/Bcl-xL抑制劑APG-1252用于治療SCLC。

肺癌是美國癌癥相關死亡的主要原因。根據(jù)組織病理學分類，肺癌可分為兩大類，即非小細胞肺癌(NSCLC)和小細胞肺癌(SCLC)，其中約13-15%被歸類為小細胞肺癌。小細胞肺癌是一種罕見的高侵襲性惡性腫瘤，5年生存率低。尤其是復發(fā)/難治性小細胞肺癌患者的治療選擇較少，各種治療方法的有效率有限。

APG-1252是雅生醫(yī)藥自主研發(fā)的新型高效小分子藥物，可通過選擇性抑制Bcl-2和Bcl-xL蛋白修復細胞凋亡。目前，APG-1252正在美國和澳大利亞進行晚期癌癥患者的臨床1期劑量攀升試驗，在美國進行復發(fā)或難治性小細胞肺癌患者的1b/2期試驗，在中國進行小細胞肺癌患者的1期劑量攀升試驗。目前的臨床數(shù)據(jù)顯示，APG-1252對小細胞肺癌等晚期實體瘤患者具有良好的安全性。

亞盛藥業(yè)首席醫(yī)療官翟一凡博士表示:& ldquo急性髓系白血病、小細胞肺癌等疾病的治療是尚未完全滿足的全球臨床需求。對于APG-115來說，這是近幾天第二個FDA孤兒藥資格，而APG-1252是第一個獲得這一資格的。孤兒藥相關政策的支持，將有助于我們加速這兩種藥物的全球臨床開發(fā)和產品上市，從而盡快惠及更多患者。& rdquo

來源:醫(yī)藥觀瀾